服用羟基脲的危害大小，因人而异；部分人服用羟基脲危害大。

　　羟基脲的副作用有骨髓抑制，骨髓抑制为剂量限制性毒性，可致白细胞和血小板减少，停药后一到两周可恢复。有时出现胃肠道反应。羟基脲还有致睾丸萎缩和致畸胎的报道，偶有中枢神经系统症状和脱发，还有引起药物热的报道。

　　服用羟基脲易使患者免疫机能受到抑制。因此，用药期间避免接种病毒疫苗；停药三个月到一年才可考虑接种疫苗。服用羟基脲时，应当适当增加液体的摄入量，以增加尿量及尿酸排泄；定期监测白细胞、血小板、血中尿素氮、尿酸及肌酐浓度。